重症肌无力(MG)多以眼外肌受累为首发症状,大部分患者会有进展,出现肢体、颈肌、面肌无力等症状,部分患者出现吞咽困难等。
早期诊断和早期治疗对于MG的长期预后非常重要。
但是早期应用免疫抑制剂,是否能够预防眼肌型MG转化为全身型MG?差别有多大?不同观察和研究有不同甚至相反的结论。
有必要综合这些研究结果,做一个大样本的数据分析,以得到更可靠的结论。
TherapeuticAdvancesinNeurologicalDisorders杂志于年08月25日在线发表了”DoearlyprednisoloneandotherimmunosuppressanttherapiespreventgeneralizationinocularmyastheniagravisinWesternpopulations:asystematicreviewandmeta-analysis”一文,医院李柱一、常婷教授团队完成,第一作者为李明霞、葛芳芳和郭荣静。
研究由常婷博士在年年会上做了交流。
背景重症肌无力(MG)是罕见的累及神经肌肉接头(NMJ)的自身免疫性疾病,眼外肌是最容易受累的肌群,很多患者最初表现为眼睑下垂、视物成双,称之为眼肌型MG(OMG)。然而,50-80%的OMG患者在发病2年内可以出现其他肌群的受累,由眼肌型转化为全身型MG(GMG)。数个回顾性研究发现早期启动免疫抑制治疗(IS)能够修饰OMG病程,防止OMG继发全身化。然而,IS在OMG患者还存在一些争议,包括启动治疗时间,在眼外肌症状出现多久添加免疫抑制治疗?OMG患者的选择?有研究表明:20%的OMG不管是否给予IS,都不会转化。选择那些更容易转化的病人进行干预更有意义,如何去筛选和评估高转化风险的OMG患者,目前仍然没有标准。因此,不论是欧洲和我国的MG治疗指南,还是MG诊治的国际专家共识并没有推荐免疫抑制治疗作为OMG的一线用药。既然OMG早期转化风险高,而IS又能够降低OMG转化风险,那么,IS是否应该成为新发OMG的标准化治疗方案呢?目前尚无RCT研究的证实。为此,我们进行了meta分析,以期为IS在OMG患者的应用提供证据。研究方法PICOS:P:患者/观察对象:眼肌型重症肌无力I:干预/治疗手段:泼尼松/甲泼尼龙和/或其他免疫抑制剂(硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、他克莫司、环孢素、甲氨蝶呤、利妥昔单抗)C:对照:未启动免疫抑制治疗,或单纯使用改善症状药物(溴吡斯的明)O:观察指标:OMG转化率S:研究设计:纳入观察性研究、RCT、队列研究结果1,入组研究筛选流程
(图1研究流程图)
2,纳入8项研究位受试者的临床特点(表1纳入8项研究位受试者的临床特点)
3,早期应用免疫抑制剂可以降低OMG到GMG的转化(图2森林图显示治疗组(泼尼松龙和其他免疫抑制剂)与对照组(溴吡斯的明)在降低OMG转化率的比较)
4,这方面研究发表的论文无偏倚
(图3漏斗图显示本研究没有显著发表偏倚)结果解读结论编者按:非常漂亮的meta分析,清晰可靠的结论。尤其是文章最后提出的本文结论的局限性,其实也正是临床科研工作需要做的事情。我们需要有中国患者自己的研究证据,以指导我们的临床治疗。医院神经科重症肌无力课题组进一步的研究结果。医学编辑:李尊波;理事编辑:谢琰臣;顾问:许贤豪。
“征战重症肌无力”与各位同仁一起,学习重症肌无力的研究进展,探索更优的诊疗策略。
欢迎同仁投稿及分享,请和李尊波医生联系。