近期一项小样本研究表明利妥昔单抗对难治性青少年重症肌无力（JMG）有效且耐受性良好。（注：利妥昔单抗目前被批准治疗某些血液系统肿瘤和自身免疫性疾病。因此该项治疗仍属于超说明书用药）
因该研究的样本量小，所以在提出更明确的建议之前，研究人员建议在更多的的JMG患者中进行更严格地大样本队列研究。
该研究被撰写成论文“RituximabasAdjunctMaintenanceTherapyforRefractoryJuvenileMyastheniaGravis”发表在PediatricNeurology杂志。
重症肌无力（MG）的发病是基于免疫系统错误地攻击神经肌肉接头或神经元与肌肉细胞之间的连接的受体蛋白。JMG通常在18岁之前发病，并且需要终身治疗。
JMG的标准治疗包括称为乙酰胆碱酯酶抑制剂（溴吡斯的明）以及免疫调节药物（DMT）。胸腺瘤相关的JMG患者需要胸腺切除术。
尽管大多数患者可以通过标准治疗使病情的到缓解，但是仍有部分难治性患者。
利妥昔单抗是针对B细胞的单克隆抗体（B细胞是产生抗体并参与自身免疫反应的免疫细胞）。它被批准用于治疗某些淋巴瘤，白血病及自身免疫性疾病，例如类风湿关节炎。
尽管利妥昔单抗已被很多研究证明有望成为成人MG的潜在治疗方法，但其在JMG患者中的使用受到限制。目前，尚无确定利妥昔单抗治疗JMG的标准化方案。
研究人员回顾了五名JMG患者的病历和治疗资料，这些JMG患者均使用了Mestinon和至少一种免疫调节药物，MG症状仍持续存在，属于难治性JMG。这些患者后来均接受了利妥昔单抗治疗。
该小组着重研究了利妥昔单抗使用后患者住院次数和使用免疫调节或免疫抑制药物的数量，以及美国重症肌无力基金会（MGFA）严重程度等级的变化。
在这些患者中有4例乙酰胆碱受体（AChR）的抗体阳性，另一例患者肌肉特异性激酶（MuSK）蛋白的抗体阳性。
AChR抗体阳性的患者均有上眼睑下垂及不同程度和不同部位肌肉无力症状，其中3例有复视症状。MuSK阳性的患者有面肌和眼肌无力以及吞咽困难。
这5例患者被诊断为MG的平均年龄为11.6岁，开始使用利妥昔单抗治疗时平均病程为15.1个月。平均而言，使用利妥昔单抗之前这些患者正在服用2.8种免疫调节药物，并已住院2.8次。
这些患者接受了两次利妥昔单抗（初始剂量mg/m2）治疗，治疗间隔2至3周，之后每12周至少接受一次mg/m2的维持剂量治疗。每次剂量后均序贯进行静脉免疫球蛋白（IVIg）治疗。
平均随访11.6个月（4-24个月）后，这些患者使用的免疫调节药物的平均数量下降至1.6个，且都没有再次住院。
所有患者的MG症状均有所缓解，包括复视，吞咽困难和肌无力，其中四名患者的MGFA评分也有所改善，这意味着他们的病情有所缓解。
但是，这些患者仍有上眼睑下垂。研究人员称，“以前在病情稳定的JMG患者中也类似症状有记录。”
所有患者的AChR或MuSK抗体水平都较前降低，有3个患者的抗体已经转阴。两名前期使用泼尼松治疗的患者一人降低了用药剂量。另一人停药。
利妥昔单抗的获益在其中一个MuSK抗体阳性女患者身上体现的最为突出。她先前对五种免疫调节疗法均无反应，并且此前曾八次住院。在接受利妥昔单抗治疗的两年多来，她甚至在患上流感后也没有因MG症状加重而住院。
该回顾研究提示利妥昔单抗针对难治性JMG治疗耐受良好，任何参与者均未记录到重大不良事件。
研究人员总结说：“虽然利妥昔单抗有可能填补难治性JMG治疗的空白，但在提出更明确的建议之前，应进行更大的，更严格的队列研究。”
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马舒贝医生，副主任医师，首都医科大学毕业，首都医科大学与美国匹兹堡大学联合培养博士。大连医科大学硕士研究生导师。先后参与多项国家自然科学基金项目，目前主持辽宁省自然科学基金项目1项及大连市卫健委课题1项。在PNAS，STROKE等杂志发表论文10余篇。从事神经内科工作16年，在脑血管病、神经免疫性疾病诊治方面积累了丰富的临床经验，擅长神经免疫性疾病（多发性硬化，重症肌无力、视神经脊髓炎，多发性肌炎等）的诊疗。
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出诊地点：医院门诊3楼
马舒贝
