北京中科刘云涛 http://hunan.ifeng.com/a/20170705/5797804_0.shtml今年2月29日是第17个国际罕见病日。近年来，国家聚焦罕见病医疗保障，加速破解患者用药痛点，针对全身型重症肌无力的罕见病创新药，就被纳入了今年1月1日起正式执行的新版国家医保药品目录。医院神经内科主任医师赵玉英介绍，在目前已知的超过余种的罕见病中，神经系统罕见疾病占了大半壁江山。年《第一批罕见病目录》发布以来，有更多的罕见病被大家所认识，全身型重症肌无力就是其中之一。据了解，作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力的典型特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳。疾病可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，给家庭和社会带来沉重负担，不少患者还会因此而患上抑郁等心理疾病。如肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时或合并严重的基础疾病可危及生命。赵玉英介绍，我国约有17万全身型重症肌无力患者。长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状，但传统药物在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足，加之很大一部分患者发病之时正值盛年，这远远不能满足患者需要恢复正常生活和工作的需要，患者对于更好的临床结局和治疗方式有迫切需求。“重症肌无力的理想治疗目标是达到疾病症状和治疗副作用均最小化的‘双达标’状态。”赵玉英坦言，过往实现双达标的治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。患者往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。为推动提升山东省重症肌无力的早诊、早治及规范化诊疗和管理，医院神经内科去年12月牵头成立了山东省重症肌无力诊疗协作组，覆盖本省16地市60医院，并成立了重症肌无力专病门诊。“新药的出现，给我们更有力的武器，可以在关键时刻力挽狂澜。”赵玉英介绍，随着诊疗技术的发展，重症肌无力的治疗已经进入了生物靶向新时代。作为近年来全球
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