爱不罕见!超80种罕见病用药进医保每年几十万药费可报销六七成，重症肌无力患者“从一度绝望”到“又有了希望”通讯员供图“艾加莫德纳入医保后，大大减轻了经济负担，让我们能第一时间用上新药，也能长期用得起药!”2月28日，医院，19岁的重症肌无力患者赵昕(化名)接受了第二个周期的创新药艾加莫德治疗。年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一正式执行。罕见病用药被纳入医保目录的数量创历年新高，填补了10个病种的用药保障空白。一些长期未得到有效解决的罕见病，如重症肌无力、戈谢病等均在其列。■华声在线全媒体记者李琪她的人生从“一度绝望”到“又有了希望”今年2月29日是第17届国际罕见病日，此次主题为“点亮你的生命色彩”。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.%到0.1%之间的疾病或病变。目前，全球已知的罕见病超过种，我国罕见病患者约万人。赵昕就是其中之一，3年前她被确诊为重症肌无力，开始的症状是眼睑下垂、看东西重影、模糊，随着病情逐渐加重，出现了全身无力的症状，连抬臂、走路都很吃力，动不动就摔跤，随后发展到抬头困难、喝水呛咳，吞咽功能受到影响，无法正常饮食。严重时还出现了呼吸困难，多次住院抢救，随时有生命危险。花一般的年纪患上重症，赵昕一度非常绝望。今年1月新医保目录执行后，医院神经内科主任医师、神经免疫与神经肌病亚专科主任杨欢教授的建议下，她用上了第一个周期的创新药艾加莫德，效果非常明显。“眼睛看东西清晰，没有重影了，以前腿都抬不起来，现在能小跑了，进食也不再有影响，感觉人生又有了希望。”赵昕笑着表示，现在自己已经开始第二个周期的治疗，根据医生的初步预估，将来有希望像正常人一样生活。超80种药品进医保惠及多万名患者杨欢介绍，我国约有17万全身型重症肌无力患者，这类患者的治疗目标是达到疾病症状最小化、治疗副作用最小化的“双达标”状态。但在以前，实现“双达标”的治疗目标非常困难，患者需要面对传统药物治疗带来的种种副作用，包括肝肾毒性、感染及远期肿瘤风险等。艾加莫德是国内首个、目前唯一获批的FcRn拮抗剂，用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者，有望让患者达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”理想治疗状态，重新回归正常生活。之前，这款药物价格高昂，一年费用达到几十万元，给患者及家庭带来巨大的经济负担。纳入医保之后，长沙居民可报销60%—70%，患者经济负担可大大减轻。用药难、药价高，一直是罕见病患者的“困境”。为了让更多的“赵昕”被看见，社会各界正积极探索罕见病患者用药长期存在的“最后一公里”障碍。免责声明：华声在线对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。文章仅是作者个人观点，不应作为投资依据。读者应详细了解所有相关投资风险，并请自行承担全部责任。 部分文章是网络作者投稿发布，版权归投稿作者所有。作者应对文章及图片的真实性及版权负责。一旦因此引发版权纠纷，权利人提出异议，华声在线将根据相关法律法规的规定，删除相应内容。侵权责任由投稿者自行承担，如由此造成华声在线损失，投稿者应承担赔偿责任。如对本文有任何异议，请联系我们#（#改成）qq.
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