以最小临床表现为重症肌无力的治疗目标：意义和实践
李海峰岳耀先陈向军
医院神经内科
医院神经内科
医院神经内科，复旦大学人类表型组研究院
重症肌无力最小临床表现治疗目标
治疗目标（treatmentgoal）与治疗靶点（treatmenttarget）不同，后者是干预措施起作用的关键分子，而治疗目标是治疗趋向的终点。有了合理的目标才能使医生和患者均对何时启动治疗、进行何种治疗、治疗到何种程度、何时调整治疗、何时减量和停药以及治疗的利弊有更明确的认识，从而改善患者依从性以及提高疗效和安全性。不同神经免疫疾病有不同的治疗目标，如多发性硬化以无疾病活动性证据为目标[1]，慢性炎症性脱髓鞘性多神经病以疾病活动性分类来指导[2]。治疗目标不仅指导临床治疗，也是疾病重要的表型之一[3]。
目前公认的重症肌无力（myastheniagravis，MG）治疗目标是达到最小临床表现（minimalmanifestations，MM）或更好且治疗保持在最小不良反应水平。与其他神经免疫疾病的治疗目标相比，该目标特别考虑以生活质量为标志的整体效用，良好生活质量取决于减轻疾病的严重程度、尽可能避免不良反应，以及保持患者的心理健康和社会功能。
MG神经肌肉接头代偿能力较强，且在免疫反应减轻后突触后膜的损伤可以修复，因此只要治疗充分，除了眼外肌因代偿能力弱而可能遗留一些症状和/或体征外，其他肌群的功能均可恢复到正常或近于正常。由于免疫反应强度与MG病情有较强相关性，充分治疗能取得很好疗效，因此获得最大限度改善就成了治疗中不断追求的目标。但取得更好疗效需要付出更大代价。在起始时需要给予较高强度免疫治疗，改善后减量维持。起效时间和减量的控制需要个体化处理。迄今为止，国内外MG诊治指南[4-11]均以长期使用激素作为基础治疗，其不良反应及对患者的心理和社会功能的影响（尤其是体貌外观）较大，因此合理的治疗目标要在改善病情的获益与治疗对身心和社会生活的不良影响间取得平衡点。
1最小临床表现作为MG治疗目标的发展过程
年MG临床研究指南建议在评估MG的长期疗效时使用美国重症肌无力基金会（myastheniagravisfoundationofAmerica，MGFA）的干预后状态（post-interventionstatus，PIS）分类，该建议被国际上MG研究者普遍采用。PIS中体现治疗有效的类别包括完全稳定缓解（
