最近甲流、乙流轮番上阵。“医院ICU（重症监护室）里就躺着三四位重症肌无力患者。”广州中医院肌病科副主任医师江其龙不禁担忧起来，“最近不少病人都中招了，而且一旦感染甲流，又会加重原有的重症肌无力病情，形成一个恶性循环。”令人欣慰的是，1月2日，也就是新版国家医保药品目录落地的第2天，在广州，医院和广州中医院就为罕见病患者打通用药保障“最后一公里”，全身型重症肌无力患者接受罕见病创新药、全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德治疗，可以医保报销了。“新药的使用填补了重症肌无力患者加重期或者急性期治疗方式的空白。”江其龙对记者说。全国约有17万全身型重症肌无力患者得了全身型重症肌无力，全身多处骨骼肌都可能被累及受累，比如眼肌、四肢、吞咽肌，甚至呼吸肌都可能会使不上劲。很多病人发病的时候会出现眼睑下垂、四肢无力、吞咽困难，严重时甚至会出现呼吸衰竭，救治不及时可危及生命。据统计，我国约有17万全身型重症肌无力患者。江其龙介绍，目前，重症肌无力患病人群在发病年龄上呈现多个高峰分布：30岁左右和50岁左右，以及65岁-70岁。从性别来看，女性发病率高于男性，约为7：3，且有四分之一的患者在19岁之前首次出现症状，一半以上患者在30岁前出现症状。临床上，重症肌无力患者个体化差异较大，主要可分为眼肌型和全身型，眼肌型病情相对较轻，只累及眼睛，表现为眼睑下垂、大小眼或者眼球活动不好，视物重影，但有部分人会从眼肌型转为全身型，一旦发展到全身型，病程长、难治疗、易复发。江其龙解释，全身型重症肌无力患者如果症状控制不佳，一方面是严重影响日常生活和工作；另一方面，一旦发生危象，需要上呼吸机，甚至可能因为病情多次加重而反复进ICU。二三十次进ICU，37岁女士盼新药“我救治过一位37岁的重症肌无力病人，这些年已经二三十次进ICU抢救。前几年她意外怀孕，孩子生下来后，她的病情就一直控制不好，并且逐步加重，插胃管、做胃造瘘，最近又感染甲流而出现危象，病危通知单都发了多次。”江其龙说，此前对于重症肌无力多数采用对症治疗，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂，此外还有静脉注射免疫球蛋白、血浆置换等。“这些传统的治疗方法，有的起效慢、副作用大，比如长期用激素会导致满月脸、免疫力下降等，有的同时容易并发感染，比如现在甲流来了，重症肌无力患者很容易中招，而且一旦发生感染了，又加重病情，形成一个恶性循环。”“对于重症肌无力，我们也很苦恼，该怎么治？”直到新版国家医保药品目录在年1月1日落地，创新药物FcRn拮抗剂艾加莫德可以医保报销了。江其龙表示，希望新药可以给包括这位妈妈在内的病友带来新生希望。“她一直在等，等这个药进医保。之前我们也有病人用了很多种治疗，但效果都不好，所以，在该药未进医保时他们就尝试过用药，患者的症状改善比较明显。”进了医保，患者用该药的医疗负担便大大降低了。据记者了解，纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，全身型重症肌无力患者使用该药的年治疗费用约为40万元；纳入医保后，广州本地患者报销比例为70%-86%，按照一年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后，年治疗个人自付费用最低只有3万多元。临床治疗“武器”增加，重症肌无力患者有望实现正常生活随着临床诊疗水平的提高和创新疗法的应用，如今重症肌无力的死亡率已低于2%。“其实，临床上对艾加莫德这类创新药物的需求量不小，只是先前因为经济原因，很多人用不上，现在国家医保政策无疑是给了病人多一个治疗选择。”江其龙解释，“以前加重期，我们只能用丙球或者血浆置换，插管、透析等治疗过程常常会有很多意想不到的问题出现，这是无法避免的，但现在临床医生的治疗武器增加了，病人也有了更多的信心。”据记者了解，51岁来自韶关的刘阿姨在医院神经内科使用艾加莫德治疗了2次后，已经能脱掉呼吸机了！“真的是迫不及待，今天是我第3次（周）用艾加莫德治疗，没想到这么快就能医保报销了！长期以来我四肢无力的症状都控制得不好，最近因为呼吸困难还进了ICU，很希望能尽快控制好，早点能出院正常生活。”医院神经内科冯慧宇教授表示，相信随着医保政策落地带来的艾加莫德等创新药物可及性提升，更多重症肌无力患者和家庭的治疗负担能进一步减轻，改变过去“望新药兴叹”的困境，早日用上创新药，尽快达到治疗目标，实现正常生活。文
记者张华图
受访者提供
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