重症肌无力是可治性疾病，无论是西药还是中药，均有它确切的治疗作用。部分肌无力是可以治愈的。
笔者经验：免疫治疗路径和靶点层出不穷。
第一位参与者参加了1/2a期临床试验，该试验评估NMD是NMDPharma研究治疗重症肌无力（MG）的药物。
“我很高兴地宣布，我们的牵头计划已进入诊所。NMD在临床前研究中已经显示出巨大的希望，我们希望这些积极的结果能够在人类中复制。”NMDPharma首席执行官ThomasHolmPedersen在新闻稿中说。
NMD是一种口服化合物，旨在抑制骨骼肌（负责自主运动的骨骼肌）中称为ClC-1的特定于肌肉的氯离子通道。
肌肉依靠两种类型的电流来工作：刺激肌肉，刺激其收缩的电流和抑制肌肉收缩的电流。在MG中，针对乙酰胆碱受体（AChR）的自身抗体的产生减少了兴奋性电流，而通过ClC-1传播的抑制性电流抵消了神经末梢与神经肌肉接头处肌肉之间的通讯。结果是肌肉功能和肌肉无力受损。
由于限制ClC-1的传导，它可以传导抑制电流，因此可以通过恢复电信号之间的平衡来增强神经肌肉的沟通，从而改善骨骼肌的功能。过去的研究支持这一假设。
这项随机试验（CHDR）已于今年早些时候获得批准，目前正在荷兰莱顿的人类药物研究中心（CHDR）进行。
它将评估79名参与者的多剂量NMD的安全性和耐受性，包括健康的男性和女性志愿者以及广义MG患者。它还将评估该化合物的药代动力学，或其在体内，通过和离开人体的运动以及药效学，这是指药物对身体的影响。
参与者将被随机分配接受单次或重复（递增）剂量的NMD或安慰剂。
根据美国MyastheniaGravis基金会的评分标准，在其他资格标准中，患有MG的参与者必须具有抗AChR自身抗体以及是从II级到IVa的肌肉无力。使用类固醇的患者在筛查前应保持稳定剂量一个月或更长时间。
根据Pedersen的说法，预计将于年12月完成试验，该公司预计在明年某个时候审查收入数据。
重症肌无力的患者患有肌肉无力，这严重影响了他们的生活质量。目前，针对这种自身免疫性疾病的治疗方案远非最佳方案，因此迫切需要开发和评估NMD等新疗法。”CHDR首席科学和首席医学官兼试验的主要研究人员GeertJanGroeneveld博士说。
温馨提示：本文章仅用于疾病科普，不可参照执行用于临床治疗。具体用药请结合临床，以专科医生面诊指导为准。
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