重症肌无力是可治性疾病，无论是西药还是中药，均有它确切的治疗作用。部分肌无力是可以治愈的。
笔者经验：清除重症肌无力患者体内抗体是一种非常有效的治疗方法，目前通常采用物理过滤清除、蛋白中和、免疫抑制产生等方法。依加替莫德从另一种角度减少患者体内抗体数量，显示出了极好的临床疗效。
来自3期临床试验的主要数据显示，Argenx公司的主要候选药物efgartigimod（ARGX-）安全有效地缓解患有乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的重症肌无力病人的症状。
尽管该试验的大多数目标都针对AChR抗体阳性患者（MG中最常见的类型），但在没有此类自身抗体的患者中也观察到了临床反应。
“这些数据非常令人鼓舞，因为它们表明efgartigimod有潜力对日常生活活动产生有意义的影响，我们希望它们能够为gMG带来新的治疗方法，”该试验的主要研究者医学博士JamesF.HowardJr.在新闻稿中说。霍华德还是北卡罗来纳大学教堂山医学院的教授。
Argenx计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交申请，要求监管部门批准efgartigimod。
Argenx的首席医疗官医学博士WimParys说，“根据这些数据，我们打算在年底前向FDA提交efgartigimod的BLA（生物制剂许可申请），这使我们离年可能向患者提供efgartigimod的可能性还差了一步”。
重症肌无力患者的免疫系统通过产生免疫球蛋白G（IgG）自身抗体错误地攻击AChR或其他对神经肌肉细胞通讯至关重要的细胞膜蛋白而致病。
Efgartigimod是一种实验室制造的抗体片段，旨在防止此类引起疾病的自身抗体与FcRn（与IgG自身抗体回收相关的受体）结合。
以这种方式，该疗法被认为会损害自身抗体的再循环并促进其在细胞内的破坏和清除，最终降低其在血液中的水平。
先前的第1阶段（NCT）和第2阶段（NCT）试验的结果表明，依加替莫德安全地促进了自身抗体水平的下降，并导致疾病严重程度的快速且临床上有意义的降低。
ADAPT3期试验（NCT）评估了efgartigimod在名患有gMG的成人中的安全性和有效性，无论是否存在抗AChR自身抗体。
在日本，北美和欧洲各地招募的参与者，除了当前的标准治疗方法外，还随机分配了10mg/kg的efgartigimod或安慰剂，直接注入血液中，持续26周（约六个月）。
在最初的治疗周期后（每周一次输注四周），患者根据临床反应接受了个性化的治疗方法，随后的治疗周期也有所不同。
该试验的主要目的是评估对治疗有反应的AChR阳性患者的百分比，有效患者的定义是至少连续四个星期的MyastheniaGravis日常生活活动（MG-ADL）评分至少提高了两点。MG-ADL是一项患者报告的八问调查，用于评估MG症状的严重程度。
次要目标包括评估AChR阳性患者至少连续四周在定量MG（QMG）评分上至少提高三分的百分比；AChR阳性患者在头两周内出现快速的MG-ADL应答者；和MG-ADL响应者在总体患者人群中。还评估了反应持续时间。
该试验达到了其主要目标，与安慰剂组相比，用efgartigimod治疗的AChR阳性患者明显多了显示出具有临床意义的MG-ADL改善：67.7％对29.7％。
值得注意的是，接受抗AChR抗体治疗的经过efgartigimod治疗的患者中有40％的症状很少或没有症状，而接受安慰剂的患者为11.1％。
大多数治疗反应是持久的，有88.6％的AChR阳性患者显示至少6周的反应，56.8％至少8周的反应和34.1％至少12周的反应。
此外，与安慰剂相比，用efgartigimod治疗的AChR阳性患者明显有更快的反应，花费更多的时间显示出具有临床意义的MG-ADL改善。
无论是否存在抗AChR自身抗体，依加替莫德在总人群中也优于安慰剂。在AChR阴性患者中，缓解率与抗AChR阳性患者一致，但对安慰剂的缓解率更高。
该疗法耐受良好，安全性可与安慰剂媲美。Argenx现在计划在将来的医学会议上展示详细的试验数据。
“数据表明，依加替莫德能带来快速而深刻的反应，包括一部分在治疗后几乎没有或没有症状的患者。此外，我们看到反应持续了八到十二周，这支持了我们提供个性化给药方案的计划，这些方案的目的是适应gMG患者经历的疾病过程的可变性。”Parys说。
完成试验后，大多数参与者（90％）进入了一项名为ADAPT-Plus（NCT）的开放标签扩展研究，其中所有患者都将接受长达三年的治疗。
在美国和欧洲，efgartigimod均获得了孤儿药资格，这意在帮助加速该疗法的开发，并确保在获得监管机构批准后的一段时间内（美国为7年，欧洲为10年），确保其市场独占性。
Parys补充说，这些数据支持Argenx对efgartigimod对其他IgG介导的自身免疫性疾病（如寻常性天疱疮，免疫性血小板减少症和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病）的治疗潜力充满信心。在这种情况下测试efgartigimod的临床试验已经在进行中。
温馨提示：本文章仅用于疾病科普，不可参照执行用于临床治疗。具体用药请结合临床，以专科医生面诊指导为准。
提示：每年6月份是国际上重症肌无力宣传月，6月15日是我国的“重症肌无力关爱日”。我们将在6月15日举办重症肌无力关爱日科普活动，请
