意思是说：重症肌无力只要按照正确的打开方式去治疗，就会象孔武一样有很大的力气。
重症肌无力是可治性疾病，无论是西药还是中药，均有它确切的治疗作用。部分肌无力是可以治愈的。
RaPharmaceuticals宣布了首位入选RAISE的患者，该公司的3期临床试验评估zilucoplan作为全身型重症肌无力（gMG）疗法的有效性，已开始接受治疗。
Zilucoplan（以前称为RA）是一种与补体5（C5）结合的人工肽，可阻断其活性并防止补体系统的过度活化。补体系统是构成人体免疫防御系统一系列的50多种血液蛋白，C5是属于补体系统的众多蛋白质之一，被认为与重症肌无力（MG）中有害自身抗体的形成有关。
9月，美国食品药品监督管理局（FDA）向zilucoplan授予了用于治疗MG的孤药的称号。它被开发用于治疗患有gMG、免疫介导的坏死性肌病（IMNM）和其他目前缺乏治疗选择的罕见补体系统疾病的患者。
RAISE是一项为期12周的、全球性、关键性、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估皮下注射剂量自行给药时zilucoplan的有效性与安慰剂相比，每天一次0.3mg/kg。
预计该试验将招募约名gMG患者，其中包括已经接受过先前疗法的个人以及从未接受过任何形式治疗的个人。
该试验的主要结果是评估从基线到第12周的MG日常生活活动量表（MG-ADL）量表得分的变化。该MG-ADL量表将用于衡量该疗法改善受试者参与日常活动的能力。
在完成RAISE的12周治疗期后，研究参与者将有机会参加该试验的开放标签长期扩展研究RAISE-XT，以继续接受zilucoplan的治疗。RaPharma预计将于年初公布RAISE的主要发现结果。
“我们很高兴为RAISE研究中的第一位患者服药，这是我们扩大患者对便捷补体抑制作用的使命的关键里程碑。有了美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）和日本制药和医疗器械局（PMDA）的反馈意见，该反馈意见已纳入全球3期试验设计中，我们期待在后期阶段推进zilucoplan。RaPharma总裁兼首席执行官DougTreco博士在新闻稿中说。
“随着其他适应症的加入，包括最近新增的免疫介导性坏死性肌病（IMNM）和肌萎缩性侧索硬化症（ALS），我们相信zilucoplan如果在这些适应症中成功开发并获得批准，则有可能支持建立领先的专注于补体的神经病专营权。”
RAISE的发布是在完成一项2期临床试验（NCT03315）后进行的，该试验评估了与安慰剂相比，日剂量zilucoplan（0.1mg/kg或0.3mg/kg）治疗gMG患者的安全性和有效性，持续12周。
该研究的发现表明，与使用zilucoplan的最高剂量患者相比，自试验开始以来，其定量MG（QMG）评分降低了6.0点，MG-ADL评分降低了3.4点。安慰剂，其QMG得分降低2.8点，MG-ADL得分降低2.3点。QMG是一项测量肌肉无力程度的测试。
Zilucoplan通常是安全的并且对患者耐受良好，这与以前的研究结果一致。试验期间报告的大多数不良事件（AEs或副作用）被认为是轻度的，与zilucoplan没有直接关系。没有报告与使用zilucoplan治疗相关的严重不良事件。
“在2期临床试验中，zilucoplan在主要和次要疗效终点上实现了快速、临床上有意义的和统计学上显着的降低，对于参与长期扩展研究的患者，其持续治疗效果持续了24周，”北卡罗来纳大学医学院神经病学系神经肌肉疾病杰出教授JamesF.Howard博士说。
霍华德说：“我们期待基于这些数据来支持zilucoplan作为简单、便捷、自我管理的补体抑制剂的潜力，适用于广泛的gMG患者。”
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轮值医生：胡主任
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