医院神经科赵重波教授团队的汪亮、周磊等近期发文报道了重症肌无力(MG)研究的新进展：
1、他克莫司治疗重症肌无力疗效及安全性的系统综述及荟萃分析；
2、他克莫司对糖皮质激素疗效不佳的重症肌无力患者疗效的随机、双盲、安慰剂对照（RCT）研究。
我们对其进行了简述，期望给其他临床研究以启发。
一、他克莫司治疗重症肌无力疗效及安全性的系统综述及荟萃分析
本文通过系统综述及荟萃分析评估了他克莫司在治疗重症肌无力患者时的疗效及安全性。本文在Pubmd及Embas两引文库中检索了英文的随机对照研究及临床对照研究。文内归纳了所检索的研究的患者的人口统计学特点及临床特点。本文通过各纳入的研究各自在他克莫司治疗后所用的糖皮质激素的剂量反映他克莫司的主要疗效。每一篇文献中的不良事件都被用于安全性评估。本文一共纳入了5个临床研究，其一共涉及名病人。
经系统综述之后，本文发现，较之于安慰剂，他克莫司治疗6个月及12个月之后并未能显著的减少糖皮质激素的用量。糖皮质激素剂量的减少量，在用药6个月后的标准化均数差异为?1.95[(?4.20-0.30);p=0.09]，在用药12个月后则为?1.72[(?4.21-0.77);p=0.18]。尽管如此，他克莫司治疗组治疗后糖皮质激素的减少量比安慰剂对照组更多。在治疗他克莫司6个月后，定量重症肌无力分数的加权均数差异为?1.34[(?2.4-0.23);p=0.02]，重症肌无力日常生活活动评分的加权均数差异则为?1.10[(?1.84-?0.36);p=0.]。在他克莫司治疗组的名病人中，80名病人（23%）发生了不良反应，然而其中最大部分都是轻微的。
总而言之，本荟萃分析证实，他克莫司治疗确实有益于重症肌无力患者临床症状的改善。他克莫司可能会是一个可缓解重症肌无力症状的好方案。
二、他克莫司对糖皮质激素疗效不佳的重症肌无力患者疗效的RCT研究
本研究是一个全国的多中心研究，除医院神经科赵重波教授、卢家红教授团队外，医院刘卫彬教授团队、医院张华教授团队、医院李海峰教授及焉传祝教授团队、青岛医学院张旭教授团队、医院商慧芳教授团队、温州医院张旭教授团队、医院卜碧涛教授团队、医院邓辉教授团队、医院方琪教授团队、医院李继梅教授团队、医院宋治教授团队等均有参与。
背景：本研究是一随机双盲并用安慰剂作对照的研究，意在探寻在糖皮质激素治疗效果不佳的重症肌无力患者中，低剂量的速效剂型他克莫司治疗的效果。
方法：凡予泼尼松治疗6周以上无效的病人（剂量大于每日0.75mg/kg或剂量为每日60-mg），皆视为糖皮质激素治疗效果不佳。本研究纳入满足以上条件的病人，并将其随机分入实验组及对照组。实验组予每日口服3mg他克莫司治疗达24周。而对照组则予每日安慰剂口服达24周。两组病人皆可在此期间同时服用糖皮质激素及嗅吡斯的明。病人在实验的第1-4周继续既往的糖皮质激素治疗方案。在实验第5周时，病人的糖皮质激素用量则在本研究的研究人员的指导下进行减量。本研究通过应用广义线性模型分析治疗后定量重症肌无力分数（QMGscor）较之于治疗前的变化以反映他克莫司治疗的主要疗效，同时也应用了其他模型进行了补充分析。
结果：本研究一共筛选了名病人并选取了其中83名病人。实验组有45人，对照组有38人。实验组治疗24周后调整平均定量重症肌无力分数较基线减少了4.9分，而对照组则减少了3.3分（最小二乘均数，–1.7,95%置信区间:–3.5,–0.1;p=0.）。定量重症肌无力分数减少大于4分的病人在实验组（68.2%）中较对照组（44.7%）为多，且事后分析证实此差异具有统计学意义（p=0.）。最后，两组之间的不良反应的发生状况没有显著差异。
结论：尽管3mg他克莫司治疗方案在糖皮质激素效应差的重症肌无力患者上应用24周后较之安慰剂治疗，其对主要终点事件的改善未能呈现出统计学上的意义，然而时候分析提示，定量重症肌无力分数减少大于4分的病人在实验组中较对照组为多，且此差异具有统计学意义。此外，本研究尚有以下局限：样本数量不足、未检查乙酰胆碱受体抗体及未对病程长短进行分层处理，以至于实验组与对照组在此处存在一定的差异。
本期责任编辑:李尊波；总编辑：谢琰臣；顾问：许贤豪。
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