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重症肌无力管理国际共识2016解读

重症肌无力(myastheniagravis,MG)是神经肌肉传递障碍性疾病,由于自身抗体结合于神经-肌肉接头(NMJ)突触后膜组分,主要是乙酰胆碱受体(AChR)导致器官特异性自身免疫性疾病。MG发病率为(0.3~2.8)/10万,估算全球约有70万患者。MG临床表现复杂多样,有多种临床亚型,治疗始终面临巨大的挑战。

《重症肌无力管理国际共识》在年6月发表,由美国重症肌无力基金会(MGFA)邀请15名国际知名专家组成专家组,依据现有最好的研究证据与专家经验,并采用兰德公司(RAND)与加州大学洛杉矶分校(UCLA)的合理性方法(RAND/UCLAappropriatenessmethod,RAM)制定共识。RAM是专为评价医疗操作合理性、提高医疗体系效能而设计的。共识经反复讨论、多轮修改和定量评估治疗推荐合理性,预测患者相对获益与风险,使预期疗效远超过不良事件。制定历时3年,程序严谨,是首个正式发表的MG管理国际共识。

共识首先定义了治疗目标、最轻微表现、缓解、眼肌型MG(OMG)、肌无力危象前状态(impendingmyastheniccrisis)及肌无力危象(manifestmyastheniccrisis)、难治性MG等相关概念。其次,确定了7个推荐的治疗议题:对症治疗及免疫抑制治疗、静脉注射免疫球蛋白(IVIg)及血浆置换、肌无力危象前状态和危象、MG胸腺切除术(thymectomy)、青少年的MG、肌肉特异性受体酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性MG、MG患者妊娠等。

确定基本定义(preliminarydefinitions)

01

MG的治疗目标:

达到MGFA工作组干预后状态(post-interventionstatus,PIS)分类之最轻微表现状态(minimalmanifestationstatus,MMS)或更好。MMS是指无MG症状或功能受限,检查可发现某些肌肉轻微无力,否则即达到缓解标准。其次,药物不良事件常见术语标准(







































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