编者案:重症肌无力(MG)的发病与胸腺异常密切相关。约15%MG患者合并胸腺瘤,约70%MG患者合并胸腺增生。相应的,胸腺切除也成为治疗MG的重要选择;但对于MG患者是否获益于胸腺切除手术,始终没有令人充分信服的证据。
年8月,新英格兰医学杂志上发表的文章显示:非胸腺瘤的全身型MG患者行手术切除胸腺治疗有效。具体而言,与单纯药物治疗相比,药物治疗+胸腺切除术的全身型MG患者肌力更好,对免疫抑制剂的需求降低,以及免疫抑制剂治疗相关的副作用更少。
研究背景:年Blalock等首次报道了胸腺切除治疗重症肌无力。此后,胸腺切除术逐渐成为治疗重症肌无力的重要选择,但并没有确凿的证据证明这种方法的益处。
为确定胸腺切除术对于重症肌无力患者的疗效,研究者发起了胸腺切除治疗重症肌无力的临床研究。具体来说,是比较单独使用泼尼松vs泼尼松联合经胸骨胸腺扩大切除术治疗非胸腺瘤、全身型、短病程(少于5年)重症肌无力患者的临床疗效(MGTX)。
研究方法:
年至年间,覆盖六大洲18个国家67个中心参与其中,共纳入了年龄在18岁至65岁之间的名患者。随机试验来比较胸腺切除术加泼尼松vs单独使用泼尼松的治疗效果。研究终点事件为3年间时间加权平均重症肌无力定量评分(QMGS),以及时间加权平均泼尼松剂量。
所有患者均应用隔日泼尼松治疗,其中一半的患者联合经胸骨胸腺扩大切除术。在12个月时未能维持无肌无力状态的患者,或者不能接受泼尼松副作用的患者,给予硫唑嘌呤治疗。如果硫唑嘌呤副作用严重,则使用其他免疫抑制剂。
主要结果:
与那些仅接受泼尼松的患者相比,联合胸腺切除术的患者有更低的时间加权平均重症肌无力定量评分(6.15vs8.99,P0.)。如下图
联合胸腺切除组患者需要更少的隔日泼尼松治疗剂量(44mgvs60mg,P0.)。如下图
与仅接受泼尼松治疗的患者相比,联合胸腺切除组中有更少的患者需要硫唑嘌呤治疗(17%vs48%,P0.),因病情加重住院的患者也更少(9%vs37%,P0.)。两组间发生治疗相关并发症的患者数量并没有显著组间差异(P=0.73),但联合胸腺切除组患者有更少的免疫抑制药物治疗相关副作用(P0.),并且患者的症状相关痛苦水平也更低(P=0.)。如下图
基于此研究,胸腺切除术治疗非胸腺瘤的全身型重症肌无力从“选择”成为“推荐”。
后记:
美国重症肌无力基金会(MGFA)临床专家委员会前主席、乔治华盛顿大学神经科主任HenryJ.Kaminski教授是本项研究的发起人之一,也是本文作者谢琰臣博士(Mark)目前在美国的老板。
在谈起这项研究时,Kaminski教授略带遗憾,因为没有中国大陆地区的中心参与进来。但是Kaminski教授看到中国大陆地区在重症肌无力研究中做了越来越重要的贡献,并了解到中国学者的严谨和认真,他相信未来几年里中国学者在推动重症肌无力研究方面会起到更为关键的作用。
对于本项研究,Kaminski也谈及其不足;由于研究纳入患者数量少(例),所以亚组分析受到很大制约,有些亚组分析并没有得到预期结果。如下图。所以更进一步的研究仍属必要。
文献索引:
WolfeGI,KaminskiHJ,AbanIB,MinismanG,etal;MGTXStudyGroup.RandomizedTrialofThymectomyinMyastheniaGravis.NEnglJMed.Aug11;(6):-22.doi:10./NEJMoa.
本期编辑:Henry。欢迎在留言中讨论。
需要原文请回复“MGTX”。包括全文、评述、附表。
欢迎投稿及分享:
myastheniagraviscn
gmail.北京有没有专治白癜风的医院有哪些医院治白癜风