近期，我院神经内科以都爱莲副主任医师为首的研究组联合上海交通大学医学院免疫学研究所许从峰课题组，在自噬研究领域权威期刊Autophagy在线发表了题为“SuppressionofCHRNendocytosisbycarbonicanhydraseCAR3inthepathogenesisofmyastheniagravis”的研究论文，揭示了碳酸酐酶III（CAR3）可通过维持骨骼肌细胞乙酰胆碱受体nAChR的稳定性缓解重症肌无力发生的分子机制。很少有人知道，这项研究是都主任坚持十多年、不懈钻研的结果。
16年前，都爱莲如愿成为神经免疫学届知名专家吕传真教授的博士研究生，并在任惠民教授等的带领下，着手开展重症肌无力发病机制的研究。一个偶然的机会，她接触到了一项新技术——MALDI-TOF，也叫肽指纹图谱，用来鉴定新的蛋白质敏感性特别高。都爱莲马上将前期研究中纯化好的蛋白送去检测，功夫不负有心人，在成千上万条蛋白的信号中，一个蛋白信号脱颖而出——碳酸酐酶III（CarbonicAnhydraseIII,CAR3）。
吕传真教授（左二），赵重波教授（左一），赵延新教授（右二），都爱莲主任（右一）
CAR3在骨骼肌中的含量高达3%，除参与调控乙酰胆碱受体的内化和降解外，还可以参与肌肉特异性的自身抗体的产生。研究表明CAR3可通过多种机制参与重症肌无力的发生，有可能揭示新的发病机制。都主任的团队利用乙酰胆碱受体诱导的实验性自身免疫性重症肌无力小鼠模型，发现CAR3激动剂可维持肌肉组织中nAChR的稳定性，从而缓解重症肌无力小鼠的肌无力症状。进一步的机制探究表明CAR3的活化可通过调控分子伴侣辅助的选择性自噬(CASA)抑制骨骼肌细胞膜表面nAChR的内化和降解，从而维持nAChR的稳定性。
目前，CAR3激动剂的筛选工作正在进行中，可望成为治疗重症肌无力的新的治疗药物，部分研究成果已经申请了专利。
重症肌无力(myastheniagravis，MG)是经典的抗体介导的自身免疫性疾病，也是神经-肌肉接头传递障碍中最常见的疾病类型，常累及眼外肌、四肢肌肉、吞咽肌乃至呼吸肌，导致患者病态的易疲劳，出现眼睑下垂、复视、四肢无力、吞咽困难等，严重时呼吸困难导致呼吸衰竭危及生命，给患者生活和家庭造成沉重的负担。一旦诊断明确，并经正规治疗，可以恢复到正常的生活状态。
都爱莲博士
门诊时间：周三上午专家门诊、周三下午肌病专科（仙霞路号，门诊3楼5诊室）
